蓝鸟生物公布基因疗法致癌调查效果,正追求恢复临床试验

美国当地时间3月11日,bluebird bio(蓝鸟生物)公布了其基因疗法致癌的调查效果。其宣布,通过与自力行家配相符进走的调查,分析效果表现基因疗法中行使的慢病毒载体BB305导致患者得上急性髓系白血病(AML)的能够性很矮。

今年2月份,原由参添其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者别离得了急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞变态添生症(MDS),蓝鸟生物不得不叫停这个药物的的1/2期(HGB-206)和3期(HGB-210)临床钻研。与此同时,行使同样慢病毒载体BB305且已经在欧洲上市用于治疗地中海贫血的产品Zynteglo也所以停息了出售。

这些新闻都为基因疗法研发蒙上了一层阴影。在事件发生后的几周里,蓝鸟生物启动了调查程序。为了确定BB305携带的转基因是否导致了AML的发生,钻研人员主要进走了三方面的做事,包括晓畅这名患者AML细胞的基因组中是否携带了其他能够导致AML的常见基因突变、确定转基因的整相符是否影响到周围基因的外达,以及周围的基因是否在癌症病理发生中首到主要作用,还有就是转基因在整相符的位点是否还在走使其平常功能。

钻研效果表现,这名患者的AML细胞基因组中携带着驱动AML病理发生的其他常见基因突变。另外,会发现大片面批准LentiGlobin治疗的患者展现VAMP4基因上的整相符,但其他患者都异国展现不良效果。末了是在整相符位点周围1 MB的基因异国展现外达变态的形象,整相符到肿瘤细胞中的转录子和添强子也异国对周围基因的外达产生影响。

基于上述调查效果,蓝鸟生物已经与监管机构FDA疏导,追求恢复此前休止的两项临床钻研。与此同时,蓝鸟生物也在与EMA疏导,对停息出售的Zynteglo进走受好/风险评估。2019年6月,Zynteglo获批在欧盟上市。随后该药物以高达177万美元的售价成为了全球第二款超百亿美元且为第二贵的药物。

 


posted @ 21-03-13 02:24  作者:admin  阅读量:
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